GFME actualité 745
La monothérapie de tovorafenib (DAY101) inhibitrice de NAAPK a généré des réponses chez les patients atteints de gliome pédiatrique de bas grade
Actualité 745 du 15 janvier 2023
Résumé
La monothérapie par le tovorafenib (DAY101) a généré des réponses chez les patients atteints de gliome pédiatrique de bas grade récurrent ou progressif, selon les principales données de l'essai pivot de phase 2 FIREFLY-1 (NCT04775485). 1
Les résultats ont montré que les patients évaluables selon les critères d'évaluation de la réponse en neuro-oncologie (RANO) (n = 69) ont obtenu un taux de réponse global (ORR) de 64 %, y compris un taux de réponse complète de 4 % et un taux de réponse partielle de 59 %. De plus, 28 % ont présenté une maladie stable et le taux de bénéfice clinique était de 91 %.
"Sur la base du profil d'efficacité et d'innocuité du tovorafenib observé à ce jour dans la population de l'essai FIREFLY-1, nous prévoyons de soumettre une nouvelle demande de médicament au cours du premier semestre [2023] qui comprendra un suivi supplémentaire de l'ensemble de la population de l'étude", Jeremy Bender, PhD, directeur général de Day One, a déclaré dans un communiqué de presse. "Nous sommes impatients de poursuivre nos discussions avec les autorités réglementaires dans l'espoir d'apporter cette thérapie aux enfants ayant besoin de nouvelles options dès que possible."
Le tovorafenib est un inhibiteur expérimental de la pan-RAF kinase de type II hautement sélectif, oral, pénétrant dans le cerveau, conçu pour cibler une enzyme clé de la voie de signalisation MAPK, qui est à l'étude dans les tumeurs cérébrales